20231113 新医学疗法将使用基因剪刀和其他巧妙技巧

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新医学疗法将使用基因剪刀和其他巧妙技巧
从镰状细胞病到青光眼，这些药物值得关注

图片：希拉-因巴
2023年11月13日

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作者：娜塔莎-洛德

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治疗镰状细胞病和β地中海贫血症这两种遗传性血液疾病的新药将在2024年成为头条新闻。其中最引人注目的是首款crispr基因编辑药物，它将于2023年底历史性地问世。基因编辑使用分子剪刀来编辑 DNA。与基因治疗（一种使用病毒载体将有效基因注入细胞的古老技术）相比，基因编辑是一种更精确的修饰形式。基因编辑技术在药物研发方面的进展速度之快令人惊叹--远远快于基因疗法，后者的研发速度缓慢且困难重重。

针对镰状细胞病，Crispr Therapeutics公司和Vertex公司开发的基因编辑疗法exa-cel很可能在蓝鸟生物公司的基因治疗药物lovo-cel之前获得批准。在这两种情况下，首先都要从患者体内提取干细胞。然后对干细胞进行编辑（exa-cel）或用病毒载体转染（lovo-cel），再将其送回体内，纠正基因缺陷。据说其效果可持续一生。


但这些药物将花费每位患者 200 多万美元。即使在美国，一些病人也很难得到这些药物。在大多数镰状细胞病患者生活的贫穷国家，他们将无法获得这些药物。

基因编辑技术具有极大的灵活性，而且能够针对非遗传性疾病，这意味着它的前景特别光明。明年，Crispr Therapeutics 公司和 Caribou Biosciences 公司将在开发可治疗癌症和其他疾病的现成细胞产品方面取得进展。

免疫系统的主力--t 细胞，可以从捐献者那里收集，并通过基因编辑重新编程，以抗击癌症，而不会引发患者身体的免疫排斥反应。这种方法意味着，不必再为每个病人单独制造昂贵的强效t细胞治疗药物。

Crispr Therapeutics 公司正在开发类似的技术，以在胰腺中制造替代的胰岛素分泌细胞。此外，人们还在努力开发 "体内 "基因编辑技术，通过将基因编辑疗法包装在脂质纳米颗粒中，将其送入人体。

基因编辑技术在其他方面也在不断进步。Verve Therapeutics 公司正专注于研究心血管疾病，该公司采用了一种更精确的基因编辑方法，即 "碱基编辑"，这种方法可以改变基因组中的一个碱基，而不会破坏 DNA 分子本身。请关注该公司关于降低胆固醇水平的早期研究成果。与此同时，Excision 公司的另一种疗法 ebt-101 也将于 2024 年完成第一阶段试验的患者招募工作。


未来一年的其他亮点还包括：一种治疗尿路感染的新型抗生素（其中许多对现有抗生素具有抗药性）的决定备受瞩目；两种 "五价 "脑膜炎球菌疫苗，可预防多种血清型的脑膜炎；以及一种创新的 "微创 "眼部植入物，可持续释放微量药物治疗青光眼（一种眼疾）。它的疗效远胜于眼药水，因为患者经常忘记定期滴用眼药水。可以说，这又是一种令人兴奋的新疗法，来年值得关注。■

娜塔莎-洛德，《经济学人》健康编辑